國家藥監局發布臨床急需境外新藥名單罕見病藥居多

為落實國務院常務會議有關會議精神，加快臨床急需境外新藥進入我國，國家藥品監督管理局、國家衛生健康委員會制定了《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》，并按程序組織專家遴選出臨床急需境外新藥，以下是名單。

第二批臨床急需境外新藥名單

第二批臨床急需境外新藥名單于2019年5月29日正式發布，名單涉及26個品種，其中以“罕見病用藥”為臨床急需原因的有17個，占比超過65%。諾和諾德的長效生長激素Norditropin®、西安楊森治療肺動脈高壓的波生坦分散片、賽諾菲的阿侖單抗等多個跨國藥企的重磅產品均在名單中。

序號	藥品名稱（活性成分）	企業名稱（持證商）	治療領域	適應癥	列為臨床急需原因
1	Biopten Granules 10%，2.5%（sapropterin hydrochloride）	Daiichi Sankyo Co., Ltd.	內分泌和代謝病	1. 降低因二氫喋啶合成酶和二氫喋啶還原酶缺乏導致的高苯丙氨酸血癥患者的血清苯丙氨酸水平（a型高苯丙氨酸血癥）。2. 降低四氫喋啶反應性高苯丙氨酸血癥患者的血清苯丙氨酸水平（BH4反應性高苯丙氨酸血癥）。	罕見病用藥。
2	NORDITROPIN (somatropin) injection,	NOVO NORDISK INC	內分泌和代謝疾病	1.Noonan 綜合癥 2.Prader-Willi綜合癥	罕見病用藥。
3	Crysvita (Burosumab)	Kyowa Kirin Limited	內分泌和代謝病	X連鎖低磷佝僂病	罕見病用藥。目前尚無有效治療藥物。
4	Increlex (Mecasermin [rDNA origin]) Injection	IPSEN INC	內分泌	兒童嚴重原發性胰島素樣因子1缺乏；生長激素受體基因缺陷；體內出現生長激素中和和抗體導致的生長不足的患兒。	罕見病用藥。兒童用藥
5	Aldurazyme (laronidase)	BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC.	遺傳代謝性疾病	黏多糖貯積癥I型	罕見病用藥。
6	Elaprase (Indursulfase) Injection	Shire Human Genetic Therapies, Inc.	遺傳代謝性疾病	黏多糖貯積癥II型	罕見病用藥。
7	Fabrazyme（Agalsidase Beta）	Genzyme Europe B.V.	遺傳代謝性疾病	法布雷病	罕見病用藥。
8	Replagal（Agalsidase alfa）	Shire Human Genetic Therapies AB	遺傳代謝性疾病	法布雷病	罕見病用藥。
9	Galafold（Migalastat hydrochloride）	Amicus Therapeutics UK Ltd	遺傳代謝性疾病	法布雷病	罕見病用藥。
10	Erleada (apalutamide)	Janssen Biotech, Inc.	腫瘤	非轉移性去勢抵抗性前列腺癌（NM-CRPC）	臨床優勢明顯。
11	Lysodren(mitotane)	HRA Pharma	腫瘤	腎上腺皮質癌	目前尚無有效治療藥物。
12	ALPROLIX [Coagulation Factor IX (Recombinant), Fc Fusion Protein]	Bioverativ Therapeutics Inc	血液系統疾病	乙型血友病	罕見病用藥。本品為長效制劑，半衰期延長，可減少給藥頻次，較目前治療手段有明顯臨床優勢；已有亞洲國家和地區的使用經驗。
13	Maviret(Glecaprevir/Pibrentasvir)	AbbVie Deutschland GmbH Co. KG	感染性疾病	丙肝	1、涉及公共衛生；2、重癥丙肝危及生命；3、本品較上市產品有治療優勢。

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第一批臨床急需境外新藥名單

第一批臨床急需境外新藥名單于2018年11月1日正式發布，第一批臨床急需境外新藥一共有48個，其中，8個品種已獲批上市，本次按程序對外公布了其他40個品種名單。縱觀第一批這40個全球重磅品種，大多都是罕見病、臨床急需的特效藥。其中包括：吉列德公司的兩款丙肝新藥、諾華治療銀屑病的Secukinumab、禮來治療軟組織肉瘤的Olaratumab等。

序號	藥品名稱（活性成分）	企業名稱（持證商）	治療領域	適應癥	列為臨床急需原因
1	Siltuximab	Janssen Biotech, Inc.	免疫系統	多中心卡斯特萊曼病	罕見病用藥
2	Elosulfase Alfa	Biomarin Pharmaceutical Inc.	內分泌和代謝病	IVA型黏多糖貯積癥	MPS IVA是罕見疾病。MPS IVA是一種遺傳疾病，由于體內降解糖胺聚糖（GAG）的溶酶體酶N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶（GALNS）缺失或活性不足，造成GAG及其代謝物硫酸角質素（KS）和6-硫酸軟骨素在多器官和組織內逐漸貯積，進而導致器官功能減退。最常見特征為進展性骨骼發育不良、頻繁手術以及活動能力、呼吸功能受限和早期死亡。MPS的治療主要有骨髓移植或造血干細胞移植）、酶替代治療。現目前中國尚無MPS IVA治療藥物或酶替代等治療方法，本品是唯一一種適用于MPS IVA患者疾病緩解的藥物，屬臨床急需。
3	Selexipag	ActelionPharmaceuticalsLtd	呼吸系統	肺動脈高壓	肺動脈高壓是一種嚴重威脅生命的疾病，其中特發性肺動脈高壓屬于罕見病。目前國內已經上市的用于成人PAH的特異性治療藥物僅有：吸入用伊洛前列素溶液、波生坦片、安立生坦片和曲前列尼爾注射液、馬昔滕坦片和利奧西胍片，但臨床仍存在未被滿足的需求。本品已有研究顯示用于治療肺動脈高壓（PAH，WHO第1組）以延緩疾病進展及降低因PAH而住院的風險。為臨床提供更多選擇。
4	Brodalumab	Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd.	皮膚疾病；免疫系統	尋常型銀屑病,銀屑病關節炎,紅皮病型銀屑病,膿皰型銀屑病,斑塊狀銀屑病	銀屑病是一種慢性、復發性、免疫介導多系統疾患，降低患者生活治療，嚴重的致殘。皮膚病變的類別為紅皮型，表明其同時涉及脈管系統（紅斑）和表皮（鱗屑形成增多）。傳統藥物（甲氨蝶呤（MTX）、阿維A、環孢素及其他藥物）存在多種潛在毒性。本品國外研究中被證明具有治療效果并且耐受性良好，目前國內暫無此作用機制藥物上市用于銀屑病治療。
5	Canakinumab	Novartis Pharmaceuticals Corporation	免疫系統疾病	系統性幼年特發性關節炎,冷吡啉相關的周期性綜合征，高免疫球蛋白D綜合征,家族性地中海熱,腫瘤壞死因子受體相關周期性綜合癥,關節炎	冷吡啉相關的周期性綜合征是罕見病，為遺傳性炎性疾病，包括家族性寒冷型自身炎癥綜合征、穆-韋二氏綜合征、新生兒多系統炎癥綜合征等。主要表現為皮疹、發熱、關節痛、肌痛等。病情日益加重在中國目前無有效治療藥物，臨床急需。目前國內缺乏有效治療藥物
6	Denosumab	Amgen Europe B.V.	腫瘤	骨轉移性實體瘤, 骨癌, 實體瘤, 巨骨細胞瘤, 多發性骨髓瘤, 高鈣血癥, 類風濕性關節炎, 骨質疏松癥	骨巨細胞瘤發病率低，3/100萬，好發于青壯年，對手術切除可能導致嚴重功能障礙的患者以及不可切除的中軸骨病變患者確無有效的治療手段，Denosumab國外研究顯示達到70%以上的腫瘤緩解率
7	Fingolimod HCl Oral Capsules	Novartis Pharmaceuticals Corp	免疫系統疾病	多發性硬化癥	罕見病用藥
8	Ponatinib	Ariad Pharmaceuticals Inc	腫瘤	慢性髓細胞性白血病; 急性淋巴細胞白血病; 白血病	Ponatinib 為第三代Bcr-Abl激酶靶向抑制劑，對T315I突變型Bcr-Abl激酶具有高效特異性抑制作用，可有效解決現有以伊馬替尼為代表的靶向抑制Bcr-Abl激酶的CML治療藥物普遍存在的、因激酶突變引起耐藥性的缺陷。
9	Vedolizumab	Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.	消化系統	潰瘍性結腸炎; 克羅恩氏病	克羅恩病是一種原因不明的腸道炎癥性疾病。該疾病病因不明，病情常有反復，急性重癥病癥預后較差，近期死亡率3%-10%左右。目前尚無根治療法，主要為支持療法和對癥治療，主要為SASP、5-ASA、腎上腺皮質激素、硫唑嘌呤、環孢素等。潰瘍性結腸炎是一種原因不明的慢性結腸炎，病程漫長反復發作，合并結腸穿孔，病死率高達20%-50%，目前的治療藥物包括癥治療，主要為SASP、5-ASA、腎上腺皮質激素、ACTH。該品種抑制的靶點，在CD和UC介導炎癥過程發揮重要作用，因此該品種為病因治療，具有較好的有效性和安全性，具有一定臨床優勢，為臨床提供選擇。
10	Eliglustat	Genzyme Corp	內分泌和代謝病	戈謝病	罕見病用藥,用于1型戈謝氏病患者，臨床急需。本品為第二代底物清除療法SRT產品，用于更廣泛的戈謝氏病I型患者。
11	Secukinumab	Novartis Pharma K.K.	皮膚疾病；免疫系統	銀屑病,銀屑病關節炎,強直性脊柱炎	銀屑病是一種慢性、復發性、免疫介導多系統疾患，降低患者生活質量，嚴重的致殘。傳統藥物（甲氨蝶呤（MTX）、阿維A、環孢素及其他藥物）存在多種潛在毒性。本品國外研究中被證明具有治療效果并且耐受性良好，目前國內暫無此作用機制藥物上市用于銀屑病治療。
12	Ixekizumab	ELILILLYANDCOMPANY	皮膚病；免疫系統	斑塊狀銀屑病; 銀屑病關節炎; 紅皮病型銀屑病; 膿皰型銀屑病; 尋常型銀屑病	銀屑病是一種慢性、復發性、免疫介導多系統疾患，銀屑病是一種慢性、復發性、免疫介導多系統疾患。中至重度銀屑病可降低降低生活質量甚至致殘，傳統藥物（甲氨蝶呤（MTX）、阿維A、環孢素及其他藥物）存在多種潛在毒性。本品國外研究中被證明具有治療效果并且耐受性良好，本品為IL-17單抗藥物，對IL-17A具有較高的親和力和特異性。目前國內暫無此作用機制藥物上市用于銀屑病治療。
13	Enasidenib mesylate	CELGENECORP	腫瘤	急性骨髓性白血病	Enasidenib 是全球首個批準的針對IDH2突變的成人 AML 患者的藥物，IDH2突變在AML中大約占17%。對于復發難治的AML目前尚無標準的有效治療，國外研究顯示本品在具有IDH2突變的復發難治的AML中獲得23%的完全緩解率和8.2個月的緩解持續時間。
14	Icatibant	Shire Orphan Therapies GmbH	心腦血管疾病	遺傳性血管性水腫	遺傳性血管水腫是一種罕見、嚴重的常染色體顯性遺傳病，預計患病率為1/50000。在臨床上，HAE患者會出現可累及多個解剖學部位（包括胃腸道、面部組織、聲帶和喉頭、口咽、泌尿生殖區域和/或雙臂和雙腿）的軟組織水腫復發性急性發作。喉部發作可因窒息之風險而危及生命。目前尚無有效治療手段。
15	Dalfampridine	Acorda Therapeutics Inc	免疫系統疾病	多發性硬化癥	罕見病用藥
16	Vismodegib	Genentech Inc	腫瘤	基底細胞癌	基底細胞癌為最常見的皮膚惡性腫瘤。Vismodegib為全球首個上市hedgehog通路抑制劑，首個被批準用于治療基底細胞癌的藥物。國外研究顯示在無有效治療的轉移性基底細胞癌患者中可達到43%的腫瘤緩解率
17	Apremilast	Celgene Corp	免疫系統；皮膚病	銀屑病關節炎; 銀屑病	銀屑病是一種慢性、復發性、免疫介導多系統疾患。中至重度銀屑病可降低降低生活質量甚至致殘，傳統藥物（甲氨蝶呤（MTX）、阿維A、環孢素及其他藥物）有效性有限且存在多種潛在毒性。本品國外研究中被證明具有治療效果并且耐受性良好。本品為口服途徑給藥，全新的作用靶點。目前國內暫無此作用機制藥物上市用于銀屑病治療。
18	Rilonacept	Regeneron	免疫系統疾病	冷吡啉相關的周期性綜合征,穆-韋二氏綜合征,家族性寒冷型自身炎癥綜合征,家族性乳糜微粒血癥	冷吡啉相關的周期性綜合征是罕見病，為遺傳性炎性疾病，包括家族性寒冷型自身炎癥綜合征、穆-韋二氏綜合征、新生兒多系統炎癥綜合征等。主要表現為皮疹、發熱、關節痛、肌痛等。病情日益加重在中國目前無有效治療藥物，臨床急需。
19	Tetrabenazine	Prestwick	精神障礙；神經系統疾病	亨廷頓氏舞蹈癥	亨廷頓舞蹈癥是一種罕見的常染色體顯性遺傳病，目前無有效治療手段。本品為氘代丁苯那嗪，已有臨床研究顯示，本品用于治療亨廷頓舞蹈癥具有明確的療效。
20	Ecallantide	Dyax Corp.	血液系統疾病	遺傳性血管性水腫	遺傳性血管水腫是一種罕見、嚴重的常染色體顯性遺傳病，預計患病率為1/50000。在臨床上，HAE患者會出現可累及多個解剖學部位（包括胃腸道、面部組織、聲帶和喉頭、口咽、泌尿生殖區域和/或雙臂和雙腿）的軟組織水腫復發性急性發作。喉部發作可因窒息之風險而危及生命。目前尚無有效治療手段。

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